Stoke Therapeutics、Dravet症候群治療薬Zorevunersenに関するEMPEROR試験の登録完了とフェーズ3データ発表のスケジュール更新を発表

— 当社は現在、150名の患者登録を2026年第2四半期に完了し、2027年半ばにフェーズ3データ読み取りを行う予定です。ローリングNDA申請は2027年前半に開始する計画です —

— 最近の多分野会議を受けてFDAとの協議が進行中です。当社は引き続き、zorevunersen患者への迅速な開発、登録、提供の可能性を模索しています —

— 当社は2026年1月14日(火)に開催される第44回J.P.モルガン・ヘルスケア・カンファレンスでプレゼンテーションを行います —

マサチューセッツ州ベッドフォード–(BUSINESS WIRE)–Stoke Therapeutics, Inc.(Nasdaq: STOK)は、RNA医薬品により身体の可能性を活用してタンパク質発現を回復させることに専念するバイオテクノロジー企業であり、Biogen(Nasdaq: BIIB)と共同でドラベ症候群の潜在的な疾患修飾治療薬として、ファーストインクラスの治験薬zorevunersen を開発しています。本日、当社はEMPEROR試験における登録完了とフェーズ3データ読み取りの加速されたスケジュールを発表しました。150名の患者登録の完了は、2026年第2四半期に予定されています。この登録の進捗により、フェーズ3 EMPEROR試験は2027年半ばのデータ読み取りに向けて順調に進んでおり、これは米国食品医薬品局(FDA)への新薬承認申請(NDA)の提出を支援することが期待されています。当社は2027年前半にローリングNDA申請を開始する計画です。

さらに、zorevunersen のブレークスルーセラピー指定の一環として、FDAとの多分野会議が開催され、潜在的な迅速規制経路の探索を含む、zorevunersen の進行中の臨床開発について議論されました。会議では、zorevunersen 開発プログラムへの即時の変更は合意されませんでした。FDAは追加情報を要求しており、zorevunersen の開発、登録、患者への提供を迅速化する潜在的な機会について、当社とFDAとの間で協議が継続されています。

「フェーズ3 EMPEROR試験における登録率は非常に励みになるものであり、ドラベ症候群の疾患修飾治療に対する重要なニーズを裏付けています。150名の患者登録完了の加速されたスケジュールは、ブレークスルーセラピー指定に加えて、2027年前半にローリングNDA申請を開始できる態勢を整え、当初の予想よりも早くzorevunersen を患者に提供できる可能性をもたらします」と、Stoke Therapeutics最高経営責任者兼取締役のIan F. Smith氏は述べています。「最近の多分野会議は生産的であり、ドラベ症候群とそれが患者とその家族に与える影響についての理解を深めるFDAの関心と、4年間の臨床データを検討・議論する時間を取っていただいたことに感謝しています。その後、当社はFDAの追加情報の要求に応え、できるだけ早くzorevunersen を患者に提供するためのあらゆる機会を模索するという当社のコミットメントの一環として、FDAとの継続的な協議を楽しみにしています。」

2026年1月9日時点で、世界中で約330名の患者が治験候補として研究者によって特定されています。このうち、約60名の患者が現在、ランダム化の直前の正式な8週間スクリーニング期間中であり、さらに約60名の患者がランダム化と投与に進んでいます。

財務ガイダンス

当社は、2025年12月31日時点で、現金、現金同等物、市場性のある有価証券として約3億9,170万ドルを保有しています。これらの資金は、Biogenとの提携からの適格収益と合わせて、2028年までの事業資金を賄うことが見込まれています。

J.P.モルガン・ヘルスケア・カンファレンス・ウェブキャスト情報

最高経営責任者のIan F. Smith氏は、2026年1月14日(火)午前9:30(日本時間)にカリフォルニア州サンフランシスコで開催される第44回J.P.モルガン・ヘルスケア・カンファレンスでプレゼンテーションを行います。プレゼンテーションのライブオーディオウェブキャストは、StokeのウェブサイトのInvestors & Newsセクション(https://investor.stoketherapeutics.com/)で視聴可能で、このリンクからアクセスできます。ウェブキャストの再放送は、プレゼンテーション後30日間利用可能です。

ドラベ症候群について

ドラベ症候群は、反復性発作と重大な認知・行動障害を特徴とする重度の発達性およびてんかん性脳症(DEE)です。ドラベ症候群の大部分は、SCN1A遺伝子の片方のコピーの変異によって引き起こされ、脳内の神経細胞におけるNaV1.1タンパク質の不足をもたらします。利用可能な最良の抗てんかん薬(ASM)で治療しても、ドラベ症候群患者の最大57%が発作頻度の≥50%減少を達成できません。疾患の合併症は、患者と介護者の生活の質の低下につながることがよくあります。発達・認知障害には、知的障害、発達遅延、運動・バランスの問題、言語・発話障害、成長障害、睡眠異常、自律神経系の障害、気分障害などが含まれることがよくあります。一般的なてんかん患者と比較して、ドラベ症候群の患者はてんかんにおける突然の予期せぬ死亡(SUDEP)のリスクが高く、ドラベ症候群の小児および青年の最大20%がSUDEP、遷延性発作、発作関連事故、または感染症により成人前に死亡します¹。ドラベ症候群は世界的に発生しており、特定の地理的地域や民族グループに集中していません。現在、米国(約16,000人)、英国、EU4カ国、日本において、最大38,000人がドラベ症候群と共に生活していると推定されています²。ドラベ症候群患者のための承認された疾患修飾療法はありません。

Zorevunersen について

Zorevunersen は、SCN1A遺伝子の変異していない(野生型)コピーから脳細胞における機能的NaV1.1タンパク質産生を増加させることにより、ドラベ症候群の根本原因を治療するように設計された治験中のアンチセンスオリゴヌクレオチドです。この高度に差別化された作用機序は、抗てんかん薬で達成されたものを超えて発作頻度を減少させ、神経発達、認知、行動を改善することを目指しています。Zorevunersen は疾患修飾の可能性を実証しており、FDAおよびEMAから希少疾病用医薬品指定を受けています。FDAはまた、zorevunersen に対し、SCN1A遺伝子における機能獲得と関連しない確認された変異を伴うドラベ症候群の治療について、希少小児疾患指定およびブレークスルーセラピー指定を付与しています。StokeはBiogenと戦略的提携を結び、ドラベ症候群のためのzorevunersen を開発・商業化しています。この提携の下、Stokeは米国、カナダ、メキシコにおけるzorevunersen の独占権を保持し、Biogenは世界の他の地域における独占的商業化権を取得します。

EMPEROR試験について

EMPERORフェーズ3試験(NCT06872125)は、機能獲得と関連しないSCN1A遺伝子の確認された変異を伴うドラベ症候群の2歳から18歳未満の小児を対象に、zorevunersen の有効性、安全性、忍容性を評価する世界的な二重盲検シャム対照試験です。この試験は現在、米国、英国、日本で約150名の患者を登録しており、これらはNDAを支援することが期待されています。少なくとも20名の追加患者が、2026年第2四半期からドイツ、スペイン、フランス、イタリアで登録される予定です。参加者は1:1でランダム化され、8週間のベースライン期間に続いて52週間の治療期間中、髄腔内投与によるzorevunersen またはシャム比較対照のいずれかを受けます。試験治療期間の完了後、適格な参加者にはOLE試験の一部としてzorevunersen による継続治療が提供されます。試験の主要評価項目は、zorevunersen を投与された患者における28週目の大発作頻度のベースラインからの変化率をシャムと比較したものです。主要な副次評価項目は、大発作頻度に対する効果の持続性と、表現的コミュニケーション、受容的コミュニケーション、対人関係、対処スキル、個人スキルを含むVineland-3サブドメインによって測定される行動と認知の改善です。追加の評価項目には、安全性、臨床医による全般的改善度評価(CGI-C)、介護者による全般的改善度評価(CaGI-C)、ベイリー乳幼児発達尺度(BSID-IV)が含まれます。詳細については、https://www.emperorstudy.com/ をご覧ください。

Stoke Therapeuticsについて

Stoke Therapeutics(Nasdaq: STOK)は、RNA医薬品により身体の可能性を活用してタンパク質発現を回復させることに専念するバイオテクノロジー企業です。Stokeの独自のTANGO(Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output)アプローチを使用して、Stokeは自然発生するタンパク質レベルを選択的に回復するためのアンチセンスオリゴヌクレオチド(ASO)を開発しています。Stokeの開発中の最初の医薬品であるzorevunersen は、ドラベ症候群患者における疾患修飾の可能性を実証しており、現在フェーズ3試験で評価されています。Stokeの当初の焦点は、正常なタンパク質レベルの約50%の喪失(ハプロ不全)によって引き起こされる中枢神経系と眼の疾患です。概念実証は他の臓器、組織、システムでも実証されており、Stokeの独自のアプローチの広範な可能性を裏付けています。Stokeはマサチューセッツ州ベッドフォードに本社を置いています。詳細については、https://www.stoketherapeutics.com/ をご覧ください。

Stoke Therapeutics 将来予想に関する注意事項

本プレスリリースには、1995年民事証券訴訟改革法の「セーフハーバー」条項の意味における将来予想に関する記述が含まれています。これには以下が含まれますが、これらに限定されません:zorevunersen がドラベ症候群の根本原因を治療し、発作を減少させる、または指定された投与レベルまたは全体的に行動と認知の改善を示す能力、zorevunersen の潜在的な利点、安全性、有効性、臨床試験、データ読み取り、規制当局との会議、規制当局の決定、その他のプレゼンテーションのタイミングと予想される進捗、当社とFDAとの会議と協議の特徴、および当社が開示された迅速なスケジュールでNDA申請または承認を達成する能力またはそれができるかどうか。「計画」、「潜在的」、「予定」、「継続」、「期待」、または類似の言葉を含む記述および将来形での記述は、将来予想に関する記述です。これらの将来予想に関する記述には、リスクと不確実性、および仮定が含まれており、これらが正しくないことが証明された場合、または完全に実現しない場合、Stokeの結果は、これらの将来予想に関する記述によって表明または暗示されたものと大きく異なる可能性があります。これには以下が含まれますが、これらに限定されません:当社が製品候補を進め、規制承認を取得し、最終的に商業化する能力、提携者が契約に違反または終了した場合、当社が予想される財務的またはその他の利益を得られないこと、当社とBiogenがzorevunersen の開発に成功しない可能性、および成功したとしても、zorevunersen の商業化に成功できない可能性、臨床試験における肯定的な結果が後続の試験で再現されない可能性、または初期段階の臨床試験における成功が後期段階の試験における結果を予測できない可能性、当社が知的財産を保護する能力、当社が2028年まで開発活動に資金を提供し開発目標を達成する能力、および2024年12月31日に終了した年度のForm 10-Kの年次報告書、Form 10-Qの四半期報告書、および証券取引委員会に提出するその他の文書の「リスク要因」という見出しの下に記載されているその他のリスクと不確実性。これらの将来予想に関する記述は、本プレスリリースの日付時点でのみ述べられており、当社は本日以降の出来事または状況を反映するために将来予想に関する記述を修正または更新する義務を負いません。

参考文献:

1. Symonds, J. et al. Early childhood epilepsies: epidemiology, classification, aetiology, and socio-economic determinants. Brain. 2021;144(9):2879-2891.
2. Stoke Therapeuticsの予備推定に基づき、過去85年間の国別出生率を使用して年間発生率を有病率に換算し、ドラベ特有の死亡率を調整したもの。この推定は、Wu et al., Pediatrics, 2015年に発表された発生率に基づいています。

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