Stoke Therapeutics gibt Aktualisierungen zu den Zeitplänen für den Abschluss der Einschreibung und einer Phase-3-Datenauswertung aus der EMPEROR-Studie zu Zorevunersen zur Behandlung des Dravet-Syndroms bekannt

— Das Unternehmen erwartet nun den Abschluss der Aufnahme von 150 Patienten im zweiten Quartal 2026, mit einer Phase-3-Datenauswertung Mitte 2027; Rolling-NDA-Einreichung geplant für die erste Hälfte 2027 —

— Gespräche mit der FDA laufen nach jüngstem multidisziplinärem Treffen weiter; Unternehmen prüft weiterhin Potenzial für beschleunigte Entwicklung, Zulassung und Bereitstellung von Zorevunersen für Patienten —

— Unternehmen präsentiert auf der 44. jährlichen J.P. Morgan Healthcare Conference am Dienstag, den 13.01.2026 —

BEDFORD, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Stoke Therapeutics, Inc. (Nasdaq: STOK) ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich der Wiederherstellung der Proteinexpression durch Nutzung des körpereigenen Potenzials mit RNA-Medizin widmet und verfügt über ein führendes Prüfmedikament, Zorevunersen, das in Zusammenarbeit mit Biogen (Nasdaq: BIIB) als potenzielle krankheitsmodifizierende Behandlung erster Wahl für das Dravet-Syndrom entwickelt wird. Heute gab das Unternehmen beschleunigte Zeitpläne für den Abschluss der Aufnahme und eine Phase-3-Datenauswertung der EMPEROR-Studie bekannt. Der Abschluss der Aufnahme von 150 Patienten wird nun im zweiten Quartal 2026 erwartet. Dieser Aufnahmefortschritt bringt die Phase-3-EMPEROR-Studie auf Kurs für eine Datenauswertung Mitte 2027, die voraussichtlich die Einreichung eines New Drug Application (NDA) bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) unterstützen wird. Das Unternehmen plant, eine Rolling-NDA-Einreichung in der ersten Hälfte 2027 zu initiieren.

Darüber hinaus fand im Rahmen der Breakthrough Therapy Designation von Zorevunersen ein multidisziplinäres Treffen mit der FDA statt, um die laufende klinische Entwicklung von Zorevunersen zu diskutieren, einschließlich der Prüfung potenzieller beschleunigter Zulassungswege. Bei dem Treffen wurden keine unmittelbaren Änderungen am Zorevunersen-Entwicklungsprogramm vereinbart. Die FDA hat zusätzliche Informationen angefordert, und Gespräche zwischen dem Unternehmen und der Behörde laufen bezüglich potenzieller Möglichkeiten zur Beschleunigung der Entwicklung, Zulassung und Bereitstellung von Zorevunersen für Patienten.

„Die Aufnahmerate in der Phase-3-EMPEROR-Studie ist sehr ermutigend und unterstützt den erheblichen Bedarf an einer krankheitsmodifizierenden Behandlung für das Dravet-Syndrom. Der beschleunigte Zeitplan für den Abschluss der Aufnahme von 150 Patienten positioniert uns zusätzlich zur Breakthrough Therapy Designation, eine Rolling-NDA-Einreichung in der ersten Hälfte 2027 zu initiieren, was das Potenzial bietet, Zorevunersen früher als ursprünglich erwartet an Patienten zu liefern", sagte Ian F. Smith, Chief Executive Officer und Direktor von Stoke Therapeutics. „Unser jüngstes multidisziplinäres Treffen war produktiv und wir schätzen das Interesse der FDA, ihr Verständnis des Dravet-Syndroms und seiner Auswirkungen auf Patienten und ihre Familien zu vertiefen, während sie sich auch Zeit nahm, unsere vier Jahre klinischer Daten zu überprüfen und zu diskutieren. Anschließend haben wir auf die Anforderung der Behörde nach zusätzlichen Informationen geantwortet und freuen uns darauf, weiterhin mit ihnen in Kontakt zu bleiben, als Teil unseres Engagements, jede Möglichkeit zu prüfen, Zorevunersen so schnell wie möglich an Patienten zu liefern."

Zum 09.01.2026 wurden weltweit fast 330 Patienten von Prüfärzten als potenzielle Studienkandidaten identifiziert. Von diesen befinden sich derzeit etwa 60 Patienten in der formellen 8-wöchigen Screeningphase, die unmittelbar der Randomisierung vorausgeht, und weitere etwa 60 Patienten sind zur Randomisierung und Dosierung vorgerückt.

Finanzielle Prognose

Das Unternehmen verfügt zum 31.12.2025 über etwa 391,7 Millionen US-Dollar an Bargeld, Bargeldäquivalenten und marktfähigen Wertpapieren. Diese Mittel werden in Kombination mit berechtigten Erlösen aus der Biogen-Zusammenarbeit voraussichtlich den Betrieb bis 2028 finanzieren.

J.P. Morgan Healthcare Conference Webcast-Informationen

Chief Executive Officer Ian F. Smith wird am Dienstag, den 13.01.2026, um 19:30 Uhr Eastern Time (16:30 Uhr Pacific Time) auf der 44. jährlichen J.P. Morgan Healthcare Conference in San Francisco, CA, präsentieren. Ein Live-Audio-Webcast der Präsentation wird im Bereich Investors & News auf der Website von Stoke unter https://investor.stoketherapeutics.com/ verfügbar sein und kann über diesen Link abgerufen werden. Eine Wiederholung des Webcasts wird 30 Tage nach der Präsentation verfügbar sein.

Über das Dravet-Syndrom

Das Dravet-Syndrom ist eine schwere entwicklungsbedingte und epileptische Enzephalopathie (DEE), die durch wiederkehrende Anfälle sowie erhebliche kognitive und Verhaltensstörungen gekennzeichnet ist. Die meisten Fälle von Dravet werden durch Mutationen in einer Kopie des SCN1A-Gens verursacht, was zu unzureichenden Mengen an NaV1.1-Protein in neuronalen Zellen im Gehirn führt. Selbst bei Behandlung mit den besten verfügbaren Antiepileptika (ASMs) erreichen bis zu 57 Prozent der Patienten mit Dravet-Syndrom keine ≥50-prozentige Reduktion der Anfallshäufigkeit. Komplikationen der Krankheit tragen oft zu einer schlechten Lebensqualität für Patienten und ihre Betreuer bei. Entwicklungs- und kognitive Beeinträchtigungen umfassen häufig geistige Behinderung, Entwicklungsverzögerungen, Bewegungs- und Gleichgewichtsprobleme, Sprach- und Sprechstörungen, Wachstumsdefekte, Schlafanomalien, Störungen des autonomen Nervensystems und Stimmungsstörungen. Im Vergleich zur allgemeinen Epilepsiepopulation haben Menschen mit Dravet-Syndrom ein höheres Risiko für plötzlichen unerwarteten Tod bei Epilepsie oder SUDEP; bis zu 20 Prozent der Kinder und Jugendlichen mit Dravet-Syndrom sterben vor dem Erwachsenenalter aufgrund von SUDEP, anhaltenden Anfällen, anfallsbedingten Unfällen oder Infektionen¹. Das Dravet-Syndrom tritt weltweit auf und ist nicht auf ein bestimmtes geografisches Gebiet oder eine ethnische Gruppe konzentriert. Derzeit wird geschätzt, dass bis zu 38.000 Menschen mit Dravet-Syndrom in den USA (~16.000), Großbritannien, EU-4 und Japan leben.² Es gibt keine zugelassenen krankheitsmodifizierenden Therapien für Menschen mit Dravet-Syndrom.

Über Zorevunersen

Zorevunersen ist ein Prüf-Antisense-Oligonukleotid, das zur Behandlung der zugrunde liegenden Ursache des Dravet-Syndroms entwickelt wurde, indem es die funktionelle NaV1.1-Proteinproduktion in Gehirnzellen aus der nicht-mutierten (Wildtyp-)Kopie des SCN1A-Gens erhöht. Dieser hochdifferenzierte Wirkmechanismus zielt darauf ab, die Anfallshäufigkeit über das hinaus zu reduzieren, was mit Antiepileptika erreicht wurde, und die Neuroentwicklung, Kognition und das Verhalten zu verbessern. Zorevunersen hat das Potenzial für Krankheitsmodifikation gezeigt und wurde von der FDA und der EMA als Orphan Drug ausgewiesen. Die FDA hat Zorevunersen auch die Designation für seltene pädiatrische Krankheiten und die Breakthrough Therapy Designation für die Behandlung des Dravet-Syndroms mit einer bestätigten Mutation, die nicht mit Funktionsgewinn verbunden ist, im SCN1A-Gen erteilt. Stoke hat eine strategische Zusammenarbeit mit Biogen zur Entwicklung und Vermarktung von Zorevunersen für das Dravet-Syndrom. Im Rahmen der Zusammenarbeit behält Stoke exklusive Rechte für Zorevunersen in den Vereinigten Staaten, Kanada und Mexiko; Biogen erhält exklusive weltweite Vermarktungsrechte für den Rest der Welt.

Über die EMPEROR-Studie

Die EMPEROR-Phase-3-Studie (NCT06872125) ist eine globale, doppelblinde, schein-kontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Zorevunersen bei Kindern im Alter von 2 bis <18 Jahren mit Dravet-Syndrom mit einer bestätigten Variante im SCN1A-Gen, die nicht mit Funktionsgewinn verbunden ist. Die Studie nimmt derzeit etwa 150 Patienten in den Vereinigten Staaten, Großbritannien und Japan auf, die voraussichtlich eine NDA unterstützen werden. Mindestens 20 zusätzliche Patienten werden voraussichtlich ab dem zweiten Quartal 2026 in Deutschland, Spanien, Frankreich und Italien aufgenommen. Die Teilnehmer werden im Verhältnis 1:1 randomisiert, um entweder Zorevunersen über intrathekale Verabreichung oder einen Schein-Komparator für einen 52-wöchigen Behandlungszeitraum nach einer 8-wöchigen Baseline-Phase zu erhalten. Nach Abschluss des Studienbehandlungszeitraums wird berechtigten Teilnehmern eine fortlaufende Behandlung mit Zorevunersen als Teil einer OLE-Studie angeboten. Der primäre Endpunkt der Studie ist die prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei der großen motorischen Anfallshäufigkeit in Woche 28 bei Patienten, die Zorevunersen erhalten, im Vergleich zu Schein. Die wichtigsten sekundären Endpunkte sind die Dauerhaftigkeit der Wirkung auf die große motorische Anfallshäufigkeit und Verbesserungen bei Verhalten und Kognition, gemessen an Vineland-3-Subdomänen, einschließlich expressiver Kommunikation, rezeptiver Kommunikation, zwischenmenschlicher Beziehungen, Bewältigungsfähigkeiten und persönlicher Fähigkeiten. Zusätzliche Endpunkte umfassen Sicherheit, Clinician Global Impression of Change (CGI-C), Caregiver Global Impression of Change (CaGI-C) und die Bayley Scales of Infant Development (BSID-IV). Weitere Informationen finden Sie unter https://www.emperorstudy.com/.

Über Stoke Therapeutics

Stoke Therapeutics (Nasdaq: STOK) ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich der Wiederherstellung der Proteinexpression durch Nutzung des körpereigenen Potenzials mit RNA-Medizin widmet. Mit Stokes proprietärem TANGO-Ansatz (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output) entwickelt Stoke Antisense-Oligonukleotide (ASOs), um selektiv natürlich vorkommende Proteinspiegel wiederherzustellen. Stokes erstes Medikament in der Entwicklung, Zorevunersen, hat das Potenzial für Krankheitsmodifikation bei Patienten mit Dravet-Syndrom gezeigt und wird derzeit in einer Phase-3-Studie evaluiert. Stokes anfänglicher Fokus liegt auf Erkrankungen des zentralen Nervensystems und des Auges, die durch einen Verlust von ~50 % der normalen Proteinspiegel (Haploinsuffizienz) verursacht werden. Der Proof of Concept wurde in anderen Organen, Geweben und Systemen demonstriert, was das breite Potenzial für Stokes proprietären Ansatz unterstützt. Stoke hat seinen Hauptsitz in Bedford, Massachusetts. Weitere Informationen finden Sie unter https://www.stoketherapeutics.com/.

Warnhinweis von Stoke Therapeutics zu zukunftsgerichteten Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne der „Safe Harbor"-Bestimmungen des Private Securities Litigation Reform Act von 1995, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: die Fähigkeit von Zorevunersen, die zugrunde liegenden Ursachen des Dravet-Syndroms zu behandeln und Anfälle zu reduzieren oder Verbesserungen bei Verhalten und Kognition bei den angegebenen Dosierungsmengen oder überhaupt zu zeigen; die potenziellen Vorteile, Sicherheit und Wirksamkeit von Zorevunersen; den Zeitplan und den erwarteten Fortschritt klinischer Studien, Datenauslesungen, behördlicher Treffen, behördlicher Entscheidungen und anderer Präsentationen; die Charakterisierung des Treffens und der Gespräche des Unternehmens mit der FDA; und die Fähigkeit des Unternehmens, eine NDA-Einreichung oder -Genehmigung im offengelegten beschleunigten Zeitrahmen oder überhaupt zu erreichen. Aussagen mit Wörtern wie „planen", „Potenzial", „wird", „fortsetzen", „erwarten" oder ähnlichen Wörtern und Aussagen in der Zukunftsform sind zukunftsgerichtete Aussagen. Diese zukunftsgerichteten Aussagen beinhalten Risiken und Unsicherheiten sowie Annahmen, die, falls sie sich als falsch erweisen oder nicht vollständig verwirklichen, dazu führen könnten, dass die Ergebnisse von Stoke wesentlich von denen abweichen, die durch solche zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückt oder impliziert werden, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Risiken und Unsicherheiten in Bezug auf: die Fähigkeit des Unternehmens, seine Produktkandidaten voranzutreiben, behördliche Genehmigungen zu erhalten und letztendlich zu vermarkten; dass, wenn Kooperationspartner ihre Vereinbarungen verletzen oder beenden würden, das Unternehmen die erwarteten finanziellen oder anderen Vorteile nicht erhalten würde; die Möglichkeit, dass das Unternehmen und Biogen bei ihrer Entwicklung von Zorevunersen nicht erfolgreich sein könnten und dass sie, selbst wenn sie erfolgreich sind, Zorevunersen möglicherweise nicht erfolgreich vermarkten können; positive Ergebnisse in einer klinischen Studie können möglicherweise nicht in nachfolgenden Studien repliziert werden oder Erfolge in klinischen Frühphasenstudien sind möglicherweise nicht prädiktiv für Ergebnisse in Spätstadiumstudien; die Fähigkeit des Unternehmens, sein geistiges Eigentum zu schützen; die Fähigkeit des Unternehmens, Entwicklungsaktivitäten zu finanzieren und Entwicklungsziele bis 2028 zu erreichen; und die anderen Risiken und Unsicherheiten, die unter der Überschrift „Risikofaktoren" in seinem Jahresbericht auf Formular 10-K für das am 31.12.2024 endende Jahr, seinen Quartalsberichten auf Formular 10-Q und den anderen Dokumenten beschrieben sind, die es bei der Securities and Exchange Commission einreicht. Diese zukunftsgerichteten Aussagen gelten nur zum Datum dieser Pressemitteilung, und das Unternehmen übernimmt keine Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen zu überarbeiten oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände nach dem hierin genannten Datum widerzuspiegeln.

Referenzen:

1. Symonds, J. et al. Early childhood epilepsies: epidemiology, classification, aetiology, and socio-economic determinants. Brain. 2021;144(9):2879-2891.
2. Basierend auf vorläufigen Schätzungen von Stoke Therapeutics, die die jährliche Inzidenz zur Prävalenz unter Verwendung länderspezifischer Lebendgeburtenraten über die letzten 85 Jahre skalierten und für Dravet-spezifische Mortalität angepasst wurden. Die Schätzung basiert auf Inzidenzraten, die von Wu et al., Pediatrics, 2015 veröffentlicht wurden.

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